Die Prüfung erfolgt in drei Phasen. In Deutschland dürfen nur solche Arzneimittel verschrieben und verkauft werden, deren Wirksamkeit und Unbedenklichkeit nachgewiesen sind. Hierzu müssen sie vom Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) offiziell zugelassen werden. Voraussetzung für die Zulassung ist, dass alle drei Phasen der Arzneimittelprüfung der Reihe nach erfolgreich durchgeführt wurden.
Klinische Arzneimittelprüfungen – und damit der erste Einsatz eines Medikaments am Menschen – dürfen jedoch erst erfolgen, wenn die Ergebnisse in der präklinischen Phase Erfolg versprechend ausgefallen sind.
Phase I
Phase-I-Studien dienen der Erforschung der Verträglichkeit des Wirkstoffs, dessen Aufnahme im menschlichen Körper sowie der Wirkweise des Medikaments. In der Regel nehmen lediglich gesunde Freiwillige an klinischen Studien der Phase I teil. Nur wenn es um die Behandlung schwerer Erkrankungen geht und dabei schwere Nebenwirkungen zu erwarten sind, werden diese Therapien ausschließlich Patienten angeboten, für welche die neue Behandlungsmethode vielleicht eine neue Chance darstellen kann. Teilnehmer der Phase-I-Studien werden besonders intensiv betreut, und bei inakzeptablen Nebenwirkungen wird die Behandlung sofort abgebrochen.
Phase II
Wenn das Prüfpräparat im ersten Prüfabschnitt seine Verträglichkeit unter Beweis gestellt hat, beginnt die Phase II. Hier wird geprüft, ob das Präparat für die Behandlung bestimmter Krankheiten wirksam ist. Des Weiteren geht es um die Optimierung der Dosierung und um die Ermittlung kurzfristig auftretender Nebenwirkungen. Auch in dieser Phase werden die Teilnehmer sehr sorgfältig kontrolliert und die Behandlung - wenn nötig – sofort abgebrochen.
Phase III
Die Phase III dient dem Nachweis der Wirksamkeit und Verträglichkeit des Prüfpräparats. Auch diese Phase dient der Nutzen-Risiko-Abwägung, also der Erfassung von auch weniger häufigen Nebenwirkungen, und der weiteren Optimierung der Dosierung. Sie findet unter annähernd praxisnahen Bedingungen statt, wobei Patienten der dritten Prüfphase immer noch engmaschig kontrolliert werden. Damit bleibt das Risiko für Studienteilnehmer gering, und sie profitieren von der intensiven medizinischen Betreuung. Klinische Studien der Phase II und III beziehen immer (mindestens) eine Kontrollgruppe in die Untersuchung ein. Die Wirksamkeit des Prüfpräparats wird mit der Wirksamkeit der Standardtherapie (der bisher gebräuchlichen Behandlung der entsprechenden Krankheit) oder, falls es diese nicht gibt, mit der Wirkung eines Placebos verglichen.
Phase IV
Die Phase-IV-Studie dient dazu, den therapeutischen Einsatz eines zugelassenen Medikaments in der breiten Anwendung zu untersuchen und eine Bestätigung der Nutzen-Risiko-Abwägung zu erhalten. Dabei rücken vor allem auch spezielle Patientengruppen in die engere Auswahl, wie z. B. Kinder, ältere Menschen oder Patienten, die an mehreren Erkrankungen gleichzeitig leiden. Der große Nutzen der Phase IV liegt vor allem auch in der Erfassung und Charakterisierung von selten auftretenden Nebenwirkungen sowie der Feststellung von Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln.
